脊髄性筋萎縮症（但し、抗ＡＡＶ９抗体が陰性の患者に限る）。
＜効能、効果又は性能に関連する使用上の注意＞
１．ＳＭＮ１遺伝子の両アレル性の欠失又は変異が確認された患者に投与する。
２．２歳未満の患者に投与する。
３．疾患が進行した患者（永続的な人工呼吸が導入された患者等）における有効性及び安全性は確立していないことから、これらの患者に投与する場合には、リスクとベネフィットを十分考慮する。
４．承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により抗ＡＡＶ９抗体が陰性であることが確認された患者に投与する。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情報については、次のウェブサイトから入手可能である：
ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｐｍｄａ．ｇｏ．ｊｐ／ｒｅｖｉｅｗ－ｓｅｒｖｉｃｅｓ／ｄｒｕｇ－ｒｅｖｉｅｗｓ／ｒｅｖｉｅｗ－ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ／ｃｄ／０００１．ｈｔｍｌ。

通常、体重２．６ｋｇ以上の患者（２歳未満）には、１．１×１０の１４乗ベクターゲノム（ｖｇ）／ｋｇを６０分かけて静脈内に単回投与する。本品の再投与はしない。
本品の投与液量は次記に従い体重に基づき算出する。
１．患者の体重２．６－３．０ｋｇ：投与液量１６．５ｍＬ。
２．患者の体重３．１－３．５ｋｇ：投与液量１９．３ｍＬ。
３．患者の体重３．６－４．０ｋｇ：投与液量２２．０ｍＬ。
４．患者の体重４．１－４．５ｋｇ：投与液量２４．８ｍＬ。
５．患者の体重４．６－５．０ｋｇ：投与液量２７．５ｍＬ。
６．患者の体重５．１－５．５ｋｇ：投与液量３０．３ｍＬ。
７．患者の体重５．６－６．０ｋｇ：投与液量３３．０ｍＬ。
８．患者の体重６．１－６．５ｋｇ：投与液量３５．８ｍＬ。
９．患者の体重６．６－７．０ｋｇ：投与液量３８．５ｍＬ。
１０．患者の体重７．１－７．５ｋｇ：投与液量４１．３ｍＬ。
１１．患者の体重７．６－８．０ｋｇ：投与液量４４．０ｍＬ。
１２．患者の体重８．１－８．５ｋｇ：投与液量４６．８ｍＬ。
１３．患者の体重８．６－９．０ｋｇ：投与液量４９．５ｍＬ。
１４．患者の体重９．１－９．５ｋｇ：投与液量５２．３ｍＬ。
１５．患者の体重９．６－１０．０ｋｇ：投与液量５５．０ｍＬ。
１６．患者の体重１０．１－１０．５ｋｇ：投与液量５７．８ｍＬ。
１７．患者の体重１０．６－１１．０ｋｇ：投与液量６０．５ｍＬ。
１８．患者の体重１１．１－１１．５ｋｇ：投与液量６３．３ｍＬ。
１９．患者の体重１１．６－１２．０ｋｇ：投与液量６６．０ｍＬ。
２０．患者の体重１２．１－１２．５ｋｇ：投与液量６８．８ｍＬ。
２１．患者の体重１２．６－１３．０ｋｇ：投与液量７１．５ｍＬ。
２２．患者の体重１３．１－１３．５ｋｇ：投与液量７４．３ｍＬ。
投与液量は体重幅の上限値に基づき算出した。
２歳未満で１３．６ｋｇ以上の患者には、体重に基づき投与液量を算出する。
＜用法及び用量又は使用方法に関連する使用上の注意＞
１．本品の調製、静脈内投与に際しては次の点に注意する。
１）．本品は無菌的に調製する。
２）．凍結された本品は２～８℃で約１６時間、又は室温にて約５．５時間で解凍する（解凍した本品は再凍結しない）。
３）．解凍後の本品は２～８℃で保存する。
４）．解凍後の本品は振盪しない。
５）．投与前に、本品の適切な投与液量をバイアルから投与用注射筒に採取する。
６）．投与前に本品の状態を確認し、粒子状物質や変色が認められた場合には、本品を投与しない。
７）．投与用注射筒に本品の適切な投与液量をバイアルから採取後、８時間以内に本品を投与する（採取後８時間以上経過した場合は、本品を投与せず廃棄する）。
８）．本品投与前に、点滴チューブを生理食塩液でプライミングする。
９）．本品投与終了後、生理食塩液で点滴チューブをフラッシュする。
１０）．使用後の本品、バイアル及び投与用注射筒等は、感染性廃棄物として、各医療機関の手順に従って密封等を行い、適切に廃棄する。
２．本品投与により肝機能障害が発現することがあることから、次の投与方法を参考にプレドニゾロンの投与を行う。
［プレドニゾロンの投与方法］
本品の投与２４時間前にプレドニゾロンを１ｍｇ／ｋｇ／日で投与し、その後、本品の投与後３０日間はプレドニゾロンを１ｍｇ／ｋｇ／日で継続する。
プレドニゾロンを３０日間継続した時点で、ＡＳＴが基準値上限の２倍以下及びＡＬＴが基準値上限の２倍以下である場合には、その後４週間以上かけてプレドニゾロンを漸減し（最初の２週間は０．５ｍｇ／ｋｇ／日、次の２週間は０．２５ｍｇ／ｋｇ／日）、プレドニゾロンを中止する。
プレドニゾロンを３０日間継続した時点で、ＡＳＴが基準値上限の２倍を超えていた及びＡＬＴが基準値上限の２倍を超えていた場合には、ＡＳＴ及びＡＬＴが基準値上限の２倍以下、その他の肝機能検査値が正常範囲内に回復するまでプレドニゾロンを１ｍｇ／ｋｇ／日で継続、その後４週間以上かけてプレドニゾロンを漸減し（最初の２週間は０．５ｍｇ／ｋｇ／日、次の２週間は０．２５ｍｇ／ｋｇ／日）、中止する。
なお、原則としてプレドニゾロンは経口投与する。
プレドニゾロンが不耐容等でプレドニゾロンが投与できない場合には、その他の副腎皮質ステロイドをプレドニゾロン換算で同等量投与する。