１）．　骨髄線維症。
２）．　真性多血症（既存治療が効果不十分又は不適当な場合に限る）。
３）．　造血幹細胞移植後の移植片対宿主病（ステロイド剤の投与で効果不十分な場合）。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　〈骨髄線維症〉患者のリスク分類、脾臓の大きさ等について、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
５．２．　〈骨髄線維症〉病理組織学的検査を行い、骨髄線維症と診断された患者に使用すること。
５．３．　〈真性多血症〉ヒドロキシカルバミドによる適切な治療を行っても十分な効果が認められない場合、又はヒドロキシカルバミドによる治療が不適当と判断される場合に本剤の投与を考慮すること。
５．４．　〈真性多血症〉臨床試験に組み入れられた患者の脾臓の大きさ等について、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
５．５．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉臨床試験に組み入れられた患者の移植片対宿主病の重症度等について、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。

〈骨髄線維症〉
通常、成人には本剤を１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。用量は、ルキソリチニブとして１回５ｍｇ～２５ｍｇの範囲とし、患者の状態により適宜増減する。
〈真性多血症〉
通常、成人にはルキソリチニブとして１回１０ｍｇを開始用量とし、１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。患者の状態により適宜増減するが、１回２５ｍｇ１日２回を超えないこと。
〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉
通常、成人及び１２歳以上の小児にはルキソリチニブとして１回１０ｍｇを１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。患者の状態により適宜減量する。
通常、６歳以上１２歳未満の小児にはルキソリチニブとして１回５ｍｇを１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。患者の状態により適宜減量する。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　〈骨髄線維症、真性多血症〉他の抗悪性腫瘍剤との併用について、有効性及び安全性は確立していない。
７．２．　〈骨髄線維症、真性多血症〉十分な効果が認められず、血球数から増量可能と判断できる場合は、１回の投与量を５ｍｇずつ２週間以上の間隔をあけて増量することができる（ただし、本剤の初回投与後、４週間は増量しないこと）。
７．３．　〈骨髄線維症〉本剤の投与開始にあたっては、血小板数に基づき次を参考に開始用量を決定すること。
１）．　〈骨髄線維症〉骨髄線維症で血小板数２０万／ｍｍ３超：開始用量１回２０ｍｇ１日２回。
２）．　〈骨髄線維症〉骨髄線維症で血小板数１０万／ｍｍ３以上２０万／ｍｍ３以下：開始用量１回１５ｍｇ１日２回。
〈骨髄線維症〉骨髄線維症で血小板数５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満の患者に対する開始用量の情報は限られているため、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分理解した上で、本剤の投与の可否を慎重に検討すること。骨髄線維症で血小板数５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満の患者に投与可能と判断する場合、１回５ｍｇ１日２回から投与を開始するとともに、観察を十分に行い、有害事象の発現に十分注意すること。血小板数５万／ｍｍ３未満の患者に対する投与は避けること。
７．４．　〈骨髄線維症〉本剤の投与中に血小板数が減少した場合、次を参考に減量又は休薬を考慮すること。
１）．　〈骨髄線維症〉血小板数１０万／ｍｍ３以上１２．５万／ｍｍ３未満：１回あたりの用量２５ｍｇ（１日２回）→１回あたりの用量２０ｍｇ（１日２回）、１回あたりの用量２０ｍｇ／１５ｍｇ／１０ｍｇ／５ｍｇ（１日２回）→用量変更なし。
２）．　〈骨髄線維症〉血小板数７．５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満：１回あたりの用量２５ｍｇ／２０ｍｇ／１５ｍｇ（１日２回）→１回あたりの用量１０ｍｇ（１日２回）、１回あたりの用量１０ｍｇ／５ｍｇ（１日２回）→用量変更なし。
３）．　〈骨髄線維症〉血小板数５万／ｍｍ３以上７．５万／ｍｍ３未満：１回あたりの用量２５ｍｇ／２０ｍｇ／１５ｍｇ／１０ｍｇ（１日２回）→１回あたりの用量５ｍｇ（１日２回）、１回あたりの用量５ｍｇ（１日２回）→用量変更なし。
４）．　〈骨髄線維症〉血小板数５万／ｍｍ３未満：休薬（なお、血小板数が休薬前の数値以上に回復した場合には、１回５ｍｇ１日２回から投与を再開できる、ただし、患者の状態をより慎重に観察し、有害事象の発現に十分注意すること）。
７．５．　〈骨髄線維症〉本剤の投与中に好中球数が５００／ｍｍ３未満に減少した場合には休薬すること（なお、好中球数が休薬前の数値以上に回復した場合には、１回５ｍｇ１日２回から投与を再開できる、ただし、患者の状態をより慎重に観察し、有害事象の発現に十分注意すること）。
７．６．　〈真性多血症〉真性多血症で血小板数５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満の患者における開始用量の情報は得られていないため、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分理解した上で、本剤の投与の可否を慎重に検討すること。真性多血症で血小板数５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満の患者に投与可能と判断する場合、低用量から投与を開始するとともに、観察を十分に行い、有害事象の発現に十分注意すること。血小板数５万／ｍｍ３未満の患者に対する投与は避けること。
７．７．　〈真性多血症〉本剤の投与中に血小板数又はヘモグロビンが減少した場合、次を参考に減量又は休薬を考慮すること。
１）．　〈真性多血症〉血小板数５万／ｍｍ３以上１０万／ｍｍ３未満：減量（減量幅は、１回の投与量として５ｍｇとする）。
２）．　〈真性多血症〉血小板数５万／ｍｍ３未満：休薬（なお、血小板数が休薬前の数値以上に回復した場合には、１回５ｍｇ１日２回から投与を再開できる、ただし、患者の状態をより慎重に観察し、有害事象の発現に十分注意すること）。
３）．　〈真性多血症〉ヘモグロビン８ｇ／ｄＬ以上１２ｇ／ｄＬ未満：減量（減量幅は、１回の投与量として５ｍｇとする）。
４）．　〈真性多血症〉ヘモグロビン８ｇ／ｄＬ未満：休薬（なお、ヘモグロビンが休薬前の数値以上に回復した場合には、１回５ｍｇ１日２回から投与を再開できる、ただし、患者の状態をより慎重に観察し、有害事象の発現に十分注意すること）。
７．８．　〈真性多血症〉本剤の投与中に好中球数１０００／ｍｍ３未満に減少した場合には休薬すること（なお、好中球数が休薬前の数値以上に回復した場合には、１回５ｍｇ１日２回から投与を再開できる、ただし、患者の状態をより慎重に観察し、有害事象の発現に十分注意すること）。
７．９．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉副作用により本剤を休薬、減量する場合は、次の基準を考慮すること［１段階減量の基準］１）投与量１回１０ｍｇ１日２回：１回５ｍｇ１日２回に減量、２）投与量１回５ｍｇ１日２回：１回５ｍｇ１日１回に減量、３）投与量１回５ｍｇ１日１回：休薬〔９．１．４参照〕。
１）．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉血小板数：
①．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉血小板数１．５万／ｍｍ３以上２万／ｍｍ３未満：１段階減量する（減量後７日以内に２万／ｍｍ３以上に回復した場合は、減量前の用量を再開してもよい、減量後７日を過ぎても２万／ｍｍ３以上に回復しない場合は、１段階減量を維持する）。
②．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉血小板数１．５万／ｍｍ３未満：２万／ｍｍ３以上になるまで休薬し、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）から１段階減量して投与を再開する。
２）．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉好中球数：
①．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉好中球数５００／ｍｍ３以上７５０／ｍｍ３未満：１段階減量する（１０００／ｍｍ３超に回復した場合は、減量前の用量を再開する）。
②．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉好中球数５００／ｍｍ３未満：５００／ｍｍ３を超えるまで休薬し、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）から１段階減量して投与を再開する（１０００／ｍｍ３超に回復した場合は、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）を再開してもよい）。
３）．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉総ビリルビン上昇：移植片対宿主病に伴う肝病変を有さない場合：
①．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉総ビリルビン３×ＵＬＮ超・５×ＵＬＮ以下：３×ＵＬＮ以下になるまで、１段階減量する。
②．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉総ビリルビン５×ＵＬＮ超・１０×ＵＬＮ以下：３×ＵＬＮ以下になるまで最長１４日間休薬する（１４日以内に３×ＵＬＮ以下に回復した場合は、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）で投与を再開してもよい、１４日を過ぎても３×ＵＬＮ以下に回復しない場合は、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）から１段階減量して投与を再開する）。
③．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉総ビリルビン１０×ＵＬＮ超：３×ＵＬＮ以下になるまで休薬し、休薬前の用量（休薬前に当該事象により既に１段階減量している場合は、減量前の用量とする）から１段階減量して投与を再開する。
４）．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉総ビリルビン上昇：移植片対宿主病に伴う肝病変を有する場合で総ビリルビン３×ＵＬＮ超：３×ＵＬＮ以下になるまで、１段階減量を継続する。
ＵＬＮ：基準値上限。
７．１０．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉治療効果が認められた場合は本剤の漸減を検討すること（本剤の漸減はステロイド投与中止後に２カ月ごとに１段階を目安とし副作用により減量する場合の１段階減量と同じ減量幅とすること）、なお、本剤の漸減中に症状が再発した場合は本剤の漸増等の適切な対応を行うこと。
７．１１．　〈造血幹細胞移植後の移植片対宿主病〉錠剤と液剤の生物学的同等性は示されていないため、錠剤と液剤の切替えを可能な限り避け、やむを得ず切り替える場合には、患者の状態を慎重に観察すること。