１）．　発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制。
２）．　非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制。
３）．　全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）。
４）．　視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　〈効能共通〉本剤は補体Ｃ５の開裂を阻害し、終末補体複合体Ｃ５ｂ－９の生成を抑制すると考えられるため、髄膜炎菌をはじめとする莢膜形成細菌による感染症を発症しやすくなる可能性があることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。また、本剤投与に際しては、緊急な治療を要する場合等を除いて、原則、本剤投与開始の少なくとも２週間前までに髄膜炎菌に対するワクチンを接種すること。特に小児への本剤投与に際しては、肺炎球菌、インフルエンザ菌ｂ型に対するワクチンの接種状況を確認し、未接種の場合にはそれぞれのワクチンの接種を検討すること〔１．１、９．１．１、９．１．２、１１．１．１、１１．１．２、１７．１参照〕。
５．２．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉フローサイトメトリー法等により検査を行い、発作性夜間ヘモグロビン尿症と確定診断された患者に投与を開始すること。
５．３．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤を投与開始する際には、溶血のため赤血球輸血が必要と考えられ、今後も輸血の継続が見込まれる患者を対象とすること。
５．４．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤による血栓塞栓症の抑制効果、腎機能改善効果及び延命効果は確認されていない。
５．５．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤の急性溶血発作に対する改善効果は確認されていない。
５．６．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤投与によりＰＮＨ赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがあることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。
５．７．　〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉補体制御異常による非典型溶血性尿毒症症候群（「非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）診療ガイド２０２３」（日本腎臓学会・日本小児科学会・日本血液学会・日本補体学会・日本移植学会）を参考にすること）の患者に使用すること。
５．８．　〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉二次性血栓性微小血管症の患者に対する本剤の有効性及び安全性は確立していない（使用経験がない）。
５．９．　〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉本剤は、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の患者に投与すること。
５．１０．　〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉本剤は、ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分奏効しない場合次の患者への投与を考慮する［１）免疫グロブリン大量静注療法・血液浄化療法を施行しても症状管理が困難な患者、２）合併症や副作用等で免疫グロブリン大量静注療法・血液浄化療法施行が困難な患者］。
５．１１．　〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉本剤は、抗アクアポリン４抗体陽性の患者に投与すること。
５．１２．　〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）（「多発性硬化症・視神経脊髄炎スペクトラム障害診療ガイドライン２０２３」（日本神経学会）を参考にすること）の患者に使用すること。

〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉
通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、１回６００ｍｇから投与を開始する。初回投与後、週１回の間隔で初回投与を含め合計４回点滴静注し、その１週間後（初回投与から４週間後）から１回９００ｍｇを２週に１回の間隔で点滴静注する。
〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制及び全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉
通常、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、次記の用法・用量で点滴静注する。
１）．　１８歳以上：導入期は１回９００ｍｇを週１回で計４回、維持期は初回投与４週間後から１回１２００ｍｇを２週に１回。
２）．　１８歳未満：
①．　体重４０ｋｇ以上：導入期は１回９００ｍｇを週１回で計４回、維持期は初回投与４週間後から１回１２００ｍｇを２週に１回。
②．　体重３０ｋｇ以上４０ｋｇ未満：導入期は１回６００ｍｇを週１回で計２回、維持期は初回投与２週間後から１回９００ｍｇを２週に１回。
③．　体重２０ｋｇ以上３０ｋｇ未満：導入期は１回６００ｍｇを週１回で計２回、維持期は初回投与２週間後から１回６００ｍｇを２週に１回。
④．　体重１０ｋｇ以上２０ｋｇ未満：導入期は１回６００ｍｇを週１回で計１回、維持期は初回投与１週間後から１回３００ｍｇを２週に１回。
⑤．　体重５ｋｇ以上１０ｋｇ未満：導入期は１回３００ｍｇを週１回で計１回、維持期は初回投与１週間後から１回３００ｍｇを３週に１回。
〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、１回９００ｍｇから投与を開始する。初回投与後、週１回の間隔で初回投与を含め合計４回点滴静注し、その１週間後（初回投与から４週間後）から１回１２００ｍｇを２週に１回の間隔で点滴静注する。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤の血中濃度の低下により急性溶血発作の発現が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
７．２．　〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉本剤投与開始２週までに血清中乳酸脱水素酵素＜ＬＤＨ＞活性の低下が認められない場合には、本剤の投与継続の要否を検討すること。
７．３．　〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉本剤の血中濃度の低下により、血栓性微小血管障害増悪が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
７．４．　〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉本剤の血中濃度低下により症状悪化が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
７．５．　〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉本剤の全身型重症筋無力症患者を対象とした臨床試験では、ほとんどの治療反応例で投与開始後１２週までに症状の改善が得られたため、全身型重症筋無力症患者で他の免疫抑制剤を併用している患者においては、髄膜炎菌感染症のリスクが高い可能性があることから、リスクベネフィットを考慮し、投与開始後１２週までに症状の改善が認められない患者では、本剤の投与中止を検討すること。
７．６．　〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉本剤の血中濃度低下により再発のおそれがあるため、投与間隔を遵守すること。
７．７．　〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉本剤を一定期間投与後、再発の頻度について検討し、再発の頻度の減少が認められない患者では、本剤の投与中止を検討すること。
７．８．　〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制、全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）及び視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉血液浄化療法（透析を除く）により本剤の一部が除去されること、新鮮凍結血漿内には補体Ｃ５が含まれること、免疫グロブリン大量静注療法によりエンドソーム内の胎児性Ｆｃ受容体（ＦｃＲｎ）のリサイクリング機能が阻害される可能性があることから、本剤投与中に血液浄化療法、新鮮凍結血漿輸注又は免疫グロブリン大量静注療法を施行する必要がある場合は、次を参考に本剤の補充投与を考慮すること（なお、次はシミュレーション結果に基づき設定されたものであることから、補充投与後は患者の状態を慎重に観察すること）〔１０．２参照〕［１）血液浄化療法：直近の本剤投与量３００ｍｇ；本剤の補充用量１回につき３００ｍｇ；血液浄化療法施行後６０分以内に補充投与、２）血液浄化療法：直近の本剤投与量６００ｍｇ以上；本剤の補充用量１回につき６００ｍｇ；血液浄化療法施行後６０分以内に補充投与、３）新鮮凍結血漿輸注：直近の本剤投与量３００ｍｇ以上；本剤の補充用量１回につき３００ｍｇ；新鮮凍結血漿輸注施行６０分前に補充投与、４）免疫グロブリン大量静注療法：直近の本剤投与量６００ｍｇ以下；本剤の補充用量１回につき３００ｍｇ；免疫グロブリン大量静注療法施行直後に補充投与、５）免疫グロブリン大量静注療法：直近の本剤投与量９００ｍｇ以上；本剤の補充用量１回につき６００ｍｇ；免疫グロブリン大量静注療法施行直後に補充投与］。