ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　ゴーシェ病と確定診断された患者にのみ使用すること。
５．２．　ゴーシェ病２型及びゴーシェ病３型に対する本剤の使用経験はないため、使用する場合は、患者に十分説明した上で、有益性がリスクを上回ると判断される場合にのみ投与すること。
５．３．　ゴーシェ病の神経症状に対する効果は期待できない。

通常、ＣＹＰ２Ｄ６　Ｅｘｔｅｎｓｉｖｅ　Ｍｅｔａｂｏｌｉｚｅｒ及びＩｎｔｅｒｍｅｄｉａｔｅ　Ｍｅｔａｂｏｌｉｚｅｒの成人にはエリグルスタット酒石酸塩として１回１００ｍｇを１日２回経口投与する。なお、患者の状態に応じて適宜減量する。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　本剤投与開始前にＣＹＰ２Ｄ６遺伝子型、肝機能、及び投与開始前に併用薬剤を確認すること。また、本剤投与中も肝機能及び併用薬剤の状況に注意すること〔２．２、８．１、８．２、１０．相互作用の項、１６．１．４、１６．６．１参照〕。
７．２．　ＣＹＰ２Ｄ６の活性が通常の患者（ＥＭ）では、次を参考に、１回の投与量を１００ｍｇとして用法・用量の調整を行うこと。なお、ＣＹＰ２Ｄ６ＥＭで中等度以上肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ｂ・Ｃ＞がある患者には投与しないこと〔２．２．１、８．１、８．２、９．３．３、１０．相互作用の項、１６．１．４、１６．６．１参照〕。
［肝機能が正常な患者］
１）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日２回。
２）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日２回。
３）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
４）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日２回。
５）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日２回。
６）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
７）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日１回。
８）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
９）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
［軽度肝機能障害（Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ）がある患者］
１）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日２回。
２）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
３）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
４）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日１回。
５）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
６）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
７）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：禁忌。
８）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
９）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＥＭで軽度肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ＞がある患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
７．３．　ＣＹＰ２Ｄ６の活性が低い患者（ＩＭ）では、次を参考に、１回の投与量を１００ｍｇとして用法・用量の調整を行うこと。なお、ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ・Ｂ又はＣ＞がある患者には投与しないこと〔２．２．２、８．１、８．２、９．３．１、１０．相互作用の項、１６．１．４参照〕。
［肝機能が正常な患者］
１）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日２回。
２）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日２回。
３）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤の併用なし、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
４）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日２回。
５）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日２回。
６）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊弱いＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
７）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、ＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤の併用なし：１回１００ｍｇ１日１回。
８）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、弱いＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：１回１００ｍｇ１日１回。
９）．　ＣＹＰ２Ｄ６　ＩＭで肝機能が正常な患者で、＊中程度以上のＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤を併用、中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用：禁忌。
７．４．　ＣＹＰ２Ｄ６の活性が欠損している患者（ＰＭ）には、本剤の血中濃度が上昇するため投与を避けることが望ましいが、投与する場合は、１回１００ｍｇ１日１回投与を目安とし、慎重に投与すること。ただし、ＣＹＰ２Ｄ６　ＰＭで肝機能障害＜Ｃｈｉｌｄ－ｐｕｇｈ分類Ａ・Ｂ又はＣ＞がある場合、又はＣＹＰ２Ｄ６　ＰＭで中程度以上のＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤を併用する場合は投与しないこと〔２．２．３、９．３．１、１０．相互作用の項、１６．１．４参照〕。
７．５．　ＣＹＰ２Ｄ６の活性が過剰な患者（Ｕｌｔｒａ　Ｒａｐｉｄ　Ｍｅｔａｂｏｌｉｚｅｒ、ＵＲＭ）では本剤の血中濃度が低くなり、効果が減弱するおそれがあるため、投与を避けることが望ましい〔１６．１．４参照〕。
７．６．　ＣＹＰ２Ｄ６遺伝子型によりＣＹＰ２Ｄ６代謝能が判別不能の患者には投与を避けることが望ましい。
７．７．　本剤の服用を忘れた場合は、１回分を次の服用時間に服用し、一度に２回分を服用しないよう患者に指導すること。
＊）ＣＹＰ２Ｄ６阻害作用を有する薬剤とＣＹＰ３Ａ阻害作用を有する薬剤については「１０．相互作用」の項を参照し、禁忌又は用法・用量の調整が必要な薬剤に該当するかを確認すること。