慢性期慢性骨髄性白血病又は移行期慢性骨髄性白血病。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　染色体検査又は遺伝子検査により慢性骨髄性白血病と診断された患者に使用すること。
５．２．　「１７．臨床成績」の項の内容を熟知し、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
５．３．　イマチニブ抵抗性慢性骨髄性白血病患者に対する本剤の投与は、イマチニブで効果不十分又はイマチニブに忍容性のない患者を対象とすること。

通常、成人にはニロチニブとして１回４００ｍｇを食事の１時間以上前又は食後２時間以降に１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。ただし、初発の慢性期の慢性骨髄性白血病の場合には、１回投与量は３００ｍｇとする。なお、患者の状態により適宜減量する。
通常、小児には体表面積に合わせて次の投与量（ニロチニブとして１回約２３０ｍｇ／㎡）を食事の１時間以上前又は食後２時間以降に１日２回、１２時間毎を目安に経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
１）．　体表面積０．３２㎡以下：１回投与量５０ｍｇ。
２）．　体表面積０．３３～０．５４㎡：１回投与量１００ｍｇ。
３）．　体表面積０．５５～０．７６㎡：１回投与量１５０ｍｇ。
４）．　体表面積０．７７～０．９７㎡：１回投与量２００ｍｇ。
５）．　体表面積０．９８～１．１９㎡：１回投与量２５０ｍｇ。
６）．　体表面積１．２０～１．４１㎡：１回投与量３００ｍｇ。
７）．　体表面積１．４２～１．６３㎡：１回投与量３５０ｍｇ。
８）．　体表面積１．６４㎡以上：１回投与量４００ｍｇ。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　成人における本剤の用法・用量は、「１７．臨床成績」の項の内容を熟知した上で、患者の状態や化学療法歴に応じて選択すること。
７．２．　他の抗悪性腫瘍剤との併用について、有効性及び安全性は確立していない。
７．３．　食後に本剤を投与した場合、本剤の血中濃度増加するとの報告がある。食事の影響を避けるため食事の１時間前から食後２時間までの間の服用は避けること〔１６．２．１参照〕。
７．４．　副作用により、本剤を休薬、減量又は中止する場合には、副作用の症状、重症度等に応じて次の基準を考慮すること。
７．４．１．　血液系の副作用と投与量調節の基準：白血病に関連しない好中球減少、血小板減少、貧血（ヘモグロビン低下）が認められた場合は、次を参考に投与量を調節すること〔１１．１．１参照〕。
１）．　３００ｍｇ１日２回投与中の初発慢性期慢性骨髄性白血病＜ＣＭＬ＞：好中球数１０００／ｍｍ３未満又は血小板数５００００／ｍｍ３未満又はヘモグロビン８．０ｇ／ｄＬ未満；①好中球数１５００／ｍｍ３以上又は血小板数７５０００／ｍｍ３以上又はヘモグロビン１０．０ｇ／ｄＬ以上に回復するまで休薬する、②２週間以内に回復した場合は、３００ｍｇ１日２回の用量で再開する、③２週間以内に回復しなかった場合は、患者の状態により、４００ｍｇ１日１回に減量する。
２）．　４００ｍｇ１日２回投与中のイマチニブ抵抗性慢性期ＣＭＬ：好中球数１０００／ｍｍ３未満又は血小板数５００００／ｍｍ３未満；①好中球数１０００／ｍｍ３以上又は血小板数５００００／ｍｍ３以上に回復するまで休薬する、②２週間以内に回復した場合は、４００ｍｇ１日２回の用量で再開する、③２週間以内に回復しなかった場合は、患者の状態により、４００ｍｇ１日１回に減量する。
３）．　４００ｍｇ１日２回投与中のイマチニブ抵抗性移行期ＣＭＬ：好中球数５００／ｍｍ３未満又は血小板数１００００／ｍｍ３未満；①好中球数１０００／ｍｍ３以上又は血小板数２００００／ｍｍ３以上に回復するまで休薬する、②２週間以内に回復した場合は、４００ｍｇ１日２回の用量で再開する、③２週間以内に回復しなかった場合は、患者の状態により、４００ｍｇ１日１回に減量する。
４）．　小児のＣＭＬ：好中球数１０００／ｍｍ３未満又は血小板数５００００／ｍｍ３未満；①好中球数１５００／ｍｍ３以上又は血小板数７５０００／ｍｍ３以上に回復するまで休薬する、②２週間以内に回復した場合は、２３０ｍｇ／㎡１日２回の用量で再開する、③２週間以内に回復しなかった場合は、患者の状態により、２３０ｍｇ／㎡１日１回に減量する、④減量後に再発した場合は、本剤の投与を中止する。
７．４．２．　非血液系の副作用と投与量調節の基準：肝機能検査値上昇（ビリルビン上昇、ＡＳＴ上昇、ＡＬＴ上昇）、膵機能検査値上昇（リパーゼ上昇）、ＱＴ間隔延長及びその他の非血液系副作用が認められた場合は、次を参考に投与量を調節すること〔１．２、８．２、８．５、１１．１．２、１１．１．１０、１１．１．１１参照〕。
（１）．　初発の慢性期の慢性骨髄性白血病
１）．　〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉肝機能検査値（ビリルビン、ＡＳＴ、ＡＬＴ）：ビリルビン値が施設正常値上限の１．５倍超かつ３倍以下又はＡＳＴ値が施設正常値上限の２．５倍超かつ５倍以下、ＡＬＴ値が施設正常値上限の２．５倍超かつ５倍以下；①ビリルビン値が施設正常値上限の１．５倍未満に、ＡＳＴ、ＡＬＴ値が２．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②３００ｍｇ１日２回の用量で再開する。
２）．　〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉肝機能検査値（ビリルビン、ＡＳＴ、ＡＬＴ）：ビリルビン値が施設正常値上限の３倍超又はＡＳＴ値が施設正常値上限の５倍超、ＡＬＴ値が施設正常値上限の５倍超の場合；①ビリルビン値が施設正常値上限の１．５倍未満に、ＡＳＴ、ＡＬＴ値が２．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②４００ｍｇ１日１回に減量して再開する。
３）．　〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉膵機能検査値（リパーゼ）：リパーゼ値が施設正常値上限の２倍超；①リパーゼ値が施設正常値上限の１．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②４００ｍｇ１日１回に減量して再開する。
４）．　〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉ＱＴ間隔延長：ＱＴ間隔４８０ｍｓｅｃ以上の延長；①本剤を休薬する、②２週間以内に、４５０ｍｓｅｃ未満かつベースライン値からの延長が２０ｍｓｅｃ以内に回復した場合は、３００ｍｇ１日２回の用量で再開する、２週間の休薬以降も、４５０ｍｓｅｃ以上の場合は、本剤の投与を中止する、③投与を再開した後に、再度、４５０ｍｓｅｃ以上の延長が認められた場合は、本剤の投与を中止する。
〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉その他のグレード２の非血液系副作用が発現した場合は、グレード１以下に回復するまで、本剤を休薬し、投与を再開する場合には、３００ｍｇ１日２回の用量で再開する。
〈初発慢性期慢性骨髄性白血病〉その他のグレード３以上の非血液系副作用が発現した場合は、グレード１以下に回復するまで、本剤を休薬し、投与を再開する場合には、４００ｍｇ１日１回に減量するなど注意すること（グレードはＮＣＩ－ＣＴＣに準じる）。
（２）．　イマチニブ抵抗性の慢性期又は移行期の慢性骨髄性白血病
１）．　〈イマチニブ抵抗性慢性期又は移行期慢性骨髄性白血病〉肝機能検査値（ビリルビン、ＡＳＴ、ＡＬＴ）：ビリルビン値が施設正常値上限の３倍超又はＡＳＴ値が施設正常値上限の５倍超、ＡＬＴ値が施設正常値上限の５倍超；①ビリルビン値が施設正常値上限の１．５倍未満に、ＡＳＴ、ＡＬＴ値が２．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②４００ｍｇ１日１回に減量して再開する。
２）．　〈イマチニブ抵抗性慢性期又は移行期慢性骨髄性白血病〉膵機能検査値（リパーゼ）：リパーゼ値が施設正常値上限の２倍超；①リパーゼ値が施設正常値上限の１．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②４００ｍｇ１日１回に減量して再開する。
３）．　〈イマチニブ抵抗性慢性期又は移行期慢性骨髄性白血病〉ＱＴ間隔延長：ＱＴ間隔４８０ｍｓｅｃ以上の延長の場合；①本剤を休薬する、②２週間以内に、４５０ｍｓｅｃ未満かつベースライン値からの延長が２０ｍｓｅｃ以内に回復した場合は、４００ｍｇ１日２回の用量で再開する、２週間の休薬以降も、４５０ｍｓｅｃ以上４８０ｍｓｅｃ未満の場合は、４００ｍｇ１日１回に減量して再開する、③４００ｍｇ１日１回に減量して再開した後に、再度、４８０ｍｓｅｃ以上の延長が認められた場合は、本剤の投与を中止する。
〈イマチニブ抵抗性慢性期又は移行期慢性骨髄性白血病〉その他のグレード３以上の非血液系副作用が発現した場合は、グレード１以下に回復するまで、本剤を休薬し、投与を再開する場合には、４００ｍｇ１日１回に減量するなど注意すること（グレードはＮＣＩ－ＣＴＣに準じる）。
（３）．　小児の慢性骨髄性白血病
１）．　〈小児の慢性骨髄性白血病〉肝機能検査値（ビリルビン、ＡＳＴ、ＡＬＴ）：ビリルビン値が施設正常値上限の１．５倍超又はＡＳＴ値が施設正常値上限の５倍超、ＡＬＴ値が施設正常値上限の５倍超；①ビリルビン値については施設正常値上限の１．５倍未満、ＡＳＴ、ＡＬＴ値については３倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日２回を投与していた場合は、２３０ｍｇ／㎡１日１回に減量して再開する、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日１回を投与していた場合は、４週間以内に①の値まで回復しなければ本剤の投与を中止する。
２）．　〈小児の慢性骨髄性白血病〉膵機能検査値（リパーゼ）：リパーゼ値が施設正常値上限の２倍超；①リパーゼ値が施設正常値上限の１．５倍未満に低下するまで本剤を休薬する、②休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日２回を投与していた場合は、２３０ｍｇ／㎡１日１回に減量して再開する、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日１回を投与していた場合は、本剤の投与を中止する。
３）．　〈小児の慢性骨髄性白血病〉ＱＴ間隔延長：ＱＴ間隔４８０ｍｓｅｃ以上の延長；①本剤を休薬する、②２週間以内に４５０ｍｓｅｃ未満かつベースライン値からの延長が２０ｍｓｅｃ以内に回復した場合、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日２回を投与していた場合２３０ｍｇ／㎡１日１回に減量して再開する、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日１回を投与していた場合本剤の投与を中止する、２週間の休薬以降も、４５０ｍｓｅｃ以上の場合は、本剤の投与を中止する、③投与を再開した後に、再度、４５０ｍｓｅｃ以上の延長が認められた場合は、本剤の投与を中止する。
〈小児の慢性骨髄性白血病〉その他のグレード２以上の非血液系副作用が発現した場合（グレード２の皮疹＜初回発現時は適切な治療を行っても回復しない場合＞、グレード３以上の下痢、グレード３以上の嘔吐が発現した場合）は、グレード１以下に回復するまで、本剤を休薬し、投与を再開する場合には、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日２回を投与していた場合は、２３０ｍｇ／㎡１日１回に減量して再開し、休薬前に２３０ｍｇ／㎡１日１回を投与していた場合は、本剤の投与を中止すること（グレードはＮＣＩ－ＣＴＣに準じる）。