１）．　骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症。
２）．　次の疾患における低身長：①骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群、②骨端線閉鎖を伴わない慢性腎不全。
３）．　骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ性低身長症（ＳＧＡ：ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）。
４）．　プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長。
５）．　成人成長ホルモン分泌不全症＜重症に限る＞。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　〈骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症〉本剤の適用は、成長ホルモン分泌不全性低身長症と診断された患者に限定すること。診断にあたっては、最新の「厚生労働科学研究費補助金難治性疾患等政策研究事業　間脳下垂体機能障害に関する調査研究班　成長ホルモン分泌不全性低身長症の診断と治療の手引き」を参照すること。
５．２．　〈骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長〉適用基準
染色体検査によりターナー症候群と確定診断された者で、身長が標準身長の－２ＳＤ以下又は年間の成長速度が２年以上にわたって標準値の－１．５ＳＤ以下である場合。
５．３．　〈骨端線閉鎖を伴わないターナー症候群における低身長〉治療継続基準
１年ごとに次の基準を満たしているかどうかを判定し、いずれかを満たしたときに治療の継続をする。
・　成長速度≧４ｃｍ／年。
・　治療中１年間の成長速度と、投与前１年間の成長速度の差が１．０ｃｍ／年以上の場合。
・　治療２年目以降で、治療中１年間の成長速度が次記の場合：２年目≧２ｃｍ／年、３年目以降≧１ｃｍ／年。
ただし、前記のいずれも満たさないとき、又は骨年齢が１５歳以上に達したときは投与を中止すること。
５．４．　〈骨端線閉鎖を伴わない慢性腎不全における低身長〉糸球体ろ過率等を検査し確定診断すること。
５．５．　〈骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症〉適用基準
次のいずれの基準も満たすこと。
５．５．１．　〈骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症〉出生時：出生時の体重及び身長がともに在胎週数相当の１０パーセンタイル未満で、かつ出生時の体重又は身長のどちらかが、在胎週数相当の－２ＳＤ未満であること。
なお、重症の新生児では出生時に身長が測定できないことがあるので、測定されていない場合は、出生体重で判定すること。
５．５．２．　〈骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症〉治療の開始条件
・　３歳以上の患者であること。
・　現在の身長が標準身長の－２．５ＳＤ未満。
・　治療開始前１年間の成長速度が標準成長速度の０ＳＤ未満。
５．５．３．　〈骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症〉出生後の成長障害が子宮内発育遅延以外の疾患等に起因する患者でないこと。また、成長障害をもたらすと考えられる治療を受けている患者でないこと。
５．６．　〈骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症〉治療継続基準
１年ごとに次の基準を満たしているかどうかを判定し、いずれかを満たしたときに治療の継続をする。
・　成長速度≧４ｃｍ／年。
・　治療中１年間の成長速度と、投与前１年間の成長速度の差が１．０ｃｍ／年以上の場合。
・　治療２年目以降で、治療中１年間の成長速度が次記の場合：２年目≧２ｃｍ／年、３年目以降≧１ｃｍ／年。ただし、年間成長速度が、思春期による最大成長時を過ぎて２ｃｍ未満になった場合は中止する。
前記治療継続基準のいずれも満たさないとき、又は骨年齢が男１７歳、女１５歳以上に達したときは投与を中止すること。
５．７．　〈プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長〉適用基準
遺伝学的検査によりプラダー・ウィリ症候群と確定診断された者。
５．８．　〈プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長〉プラダー・ウィリ症候群の基本的治療である食事療法、運動療法を行った上で適応を考慮すること。
５．９．　〈成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）〉本剤の適用は、成人成長ホルモン分泌不全症と診断された患者のうち、次のいずれかの患者に限定すること。なお、重症の基準は、最新の「厚生労働科学研究費補助金難治性疾患等政策研究事業　間脳下垂体機能障害に関する調査研究班　成人成長ホルモン分泌不全症の診断と治療の手引き」の病型分類を参照すること。
５．９．１．　〈成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）〉小児期発症型成長ホルモン分泌不全症（小児期に成長ホルモン分泌不全症と確定診断されている患者）では、次のいずれかを満たすもの（ただし、診断にあたっては、本治療開始前に再度成長ホルモン分泌刺激試験を行うこと）：１）２種類以上の成長ホルモン分泌刺激試験における血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値が重症の基準を満たすもの、２）頭蓋内器質性疾患の合併ないし既往歴、治療歴又は周産期異常の既往があり、成長ホルモンを含む複数の下垂体ホルモンの分泌低下がある患者では、１種類の成長ホルモン分泌刺激試験における血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値が重症の基準を満たすもの。
５．９．２．　〈成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）〉成人期発症型成長ホルモン分泌不全症では、頭蓋内器質性疾患の合併ないし既往歴、治療歴又は周産期異常の既往がある患者のうち、次のいずれかを満たすもの：１）頭蓋内器質性疾患の合併ないし既往歴、治療歴又は周産期異常の既往があり成長ホルモンを含む複数の下垂体ホルモンの分泌低下がある患者で、１種類の成長ホルモン分泌刺激試験における血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値が重症の基準を満たすもの、２）頭蓋内器質性疾患の合併ないし既往歴、治療歴又は周産期異常の既往があり成長ホルモン単独の分泌低下がある患者で、２種類の成長ホルモン分泌刺激試験における血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値が重症の基準を満たすもの。
［成長ホルモン分泌刺激試験の種類と成人成長ホルモン分泌不全症で重症と診断される血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値］
１）．　成長ホルモン分泌刺激試験の種類：インスリン、アルギニン、グルカゴン；重症と診断される血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値１．８ｎｇ／ｍＬ以下。
２）．　成長ホルモン分泌刺激試験の種類：ＧＨＲＰ－２；重症と診断される血清（血漿）成長ホルモン濃度の頂値９ｎｇ／ｍＬ以下。

１）．　骨端線閉鎖を伴わない成長ホルモン分泌不全性低身長症：通常１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．１７５ｍｇを２～４回に分けて筋肉内に注射するか、あるいは６～７回に分けて皮下に注射する。
２）．　骨端線閉鎖を伴わない次の疾患における低身長
①．　ターナー症候群：通常１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．３５ｍｇを２～４回に分けて筋肉内に注射するか、あるいは６～７回に分けて皮下に注射する。
②．　慢性腎不全：通常１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．１７５ｍｇを６～７回に分けて皮下に注射するが、投与開始６カ月後以降増量基準に適合した場合は０．３５ｍｇまで増量することができる。
３）．　骨端線閉鎖を伴わないＳＧＡ（ｓｍａｌｌ－ｆｏｒ－ｇｅｓｔａｔｉｏｎａｌ　ａｇｅ）性低身長症：通常１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．２３ｍｇを６～７回に分けて皮下に注射する。なお、効果不十分な場合は１週間に体重ｋｇ当たり０．４７ｍｇまで増量し、６～７回に分けて皮下に注射する。
４）．　プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長：通常、小児には、１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．２４５ｍｇを６～７回に分けて皮下に注射する。
通常、成人には、開始用量として、１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．０４２ｍｇを６～７回に分けて皮下に注射する。患者の臨床症状に応じて１週間に体重ｋｇ当たり０．０８４ｍｇまで増量する。なお、投与量は臨床症状及び血清インスリン様成長因子－１（ＩＧＦ－１）濃度等の検査所見に応じて適宜増減する。ただし、１日量として１．６ｍｇを超えないこと。
５）．　成人成長ホルモン分泌不全症（重症に限る）：通常開始用量として、１週間に体重ｋｇ当たり、ソマトロピン（遺伝子組換え）として０．０２１ｍｇを６～７回に分けて皮下に注射する。患者の臨床症状に応じて１週間に体重ｋｇ当たり０．０８４ｍｇを上限として漸増し、１週間に６～７回に分けて皮下に注射する。なお、投与量は臨床症状及び血清ＩＧＦ－１濃度等の検査所見に応じて適宜増減する。ただし、１日量として１ｍｇを超えないこと。
なお、専用のソマトロピン注入器を用いて溶解・注射するか、又は専用の溶解器を用いて溶解、注射する。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　〈骨端線閉鎖を伴わない慢性腎不全における低身長〉血清クレアチニン等腎機能を定期的に検査し、基礎疾患の進行の観察を十分に行い、腎機能の異常な悪化が認められた場合は投与を中止すること（本剤の投与に際し、身長の伸びが投与開始６カ月間で年間成長率に換算して４ｃｍ／年未満であり、かつ治療前１年間の成長率との差が１ｃｍ／年未満である場合は投与を中止すること）、なお、治療の継続基準として、６カ月目及び１年目は年間成長率が４ｃｍ／年以上又は治療前１年間の成長率との差が１ｃｍ／年以上、２年目は年間成長率が２ｃｍ／年以上、３年目以降は年間成長率が１ｃｍ／年以上の場合は治療を継続できるものとする（ただし、骨年齢が男１７歳、女１５歳以上に達したときは投与を中止すること）。また、前記継続基準を満たし、かつ次のいずれかに該当する場合は増量できるものとする。
・　慢性腎不全のため同性、同年齢の標準身長の－２ＳＤ以下の低身長をきたし、０．１７５ｍｇ／ｋｇ／週の投与を継続しても骨年齢が男１７歳、女１５歳に達するまでに標準身長の－２ＳＤまで到達する見込みがない場合。
・　１年以内に腎移植を予定しており、それまでに０．１７５ｍｇ／ｋｇ／週の投与を継続しても標準身長の－２ＳＤまで到達する見込みがない場合。
７．２．　〈プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長〉プラダー・ウィリ症候群の小児では、１年ごとに成長速度を判定し、成長速度≧１ｃｍ／年を満たさないとき、又は骨年齢が男１７歳、女１５歳以上に達したときは、１週間に体重ｋｇ当たり０．０８４ｍｇに減量する等により、成人用量へ移行すること。
７．３．　〈プラダー・ウィリ症候群における体組成異常及び骨端線閉鎖を伴わない低身長〉プラダー・ウィリ症候群の成人における本剤の投与量は、血清ＩＧＦ－１濃度を参照して調整し、血清ＩＧＦ－１濃度は投与開始４週間後及び１２週間後に１回、それ以降は１２週から２６週に１回の測定を目安とすること（また、副作用の発現等の際は、適宜、血清ＩＧＦ－１濃度を測定し、本剤の減量、投与中止等適切な処置をとること）〔８．７参照〕。
７．４．　〈成人成長ホルモン分泌不全症＜重症に限る＞〉本剤の投与量は、血清ＩＧＦ－１濃度を参照して調整し、血清ＩＧＦ－１濃度は投与開始後２４週目までは４週間に１回、それ以降は１２週から２４週に１回の測定を目安とすること（また、副作用の発現等の際は、適宜、血清ＩＧＦ－１濃度を測定し、本剤の減量、投与中止等適切な処置をとること）〔８．１０参照〕。
７．５．　〈成人成長ホルモン分泌不全症＜重症に限る＞〉加齢に伴い生理的な成長ホルモンの分泌量や血清ＩＧＦ－１濃度が低下することが知られているので、本剤投与による症状の改善が認められなくなる、かつ本剤を投与しなくても血清ＩＧＦ－１濃度が基準範囲内にある場合は、投与中止を考慮すること〔８．１０参照〕。