１）．　腎移植における拒否反応の抑制。
２）．　原発性糸球体疾患を原因とするネフローゼ症候群＜頻回再発型のネフローゼ症候群を除く＞（副腎皮質ホルモン剤のみでは治療困難な場合に限る）。
３）．　ループス腎炎（持続性蛋白尿、ネフローゼ症候群または腎機能低下が認められ、副腎皮質ホルモン剤のみでは治療困難な場合に限る）。
４）．　関節リウマチ（過去の治療において、非ステロイド性抗炎症剤さらに他の抗リウマチ薬の少なくとも１剤により十分な効果の得られない場合に限る）。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　〈原発性糸球体疾患を原因とするネフローゼ症候群〉副腎皮質ホルモン剤のみでは十分な治療効果が認められない患者、又は副作用、合併症等により副腎皮質ホルモン剤の減量が必要な患者に限り使用すること（特に副腎皮質ホルモン剤の１日投与量がプレドニゾロン換算で２０ｍｇ以上である患者には、副腎皮質ホルモン剤の減量を目的とする場合に限る）。
５．２．　〈ループス腎炎〉投与する場合には次の条件をいずれも満足する患者に限ること。
５．２．１．　〈ループス腎炎〉臨床的に全身性エリテマトーデス（ＳＬＥ）と診断され、アメリカリウマチ協会の１９８２年改訂ＳＬＥ分類基準の４項目以上を満たした患者。
５．２．２．　〈ループス腎炎〉ループス腎炎の存在が次の項目のうち、少なくとも１項目を持つことで確認された患者（ＳＬＥ以外の原因による腎障害は除く）。
・　４週以上の持続性蛋白尿。
・　ネフローゼ症候群。
・　腎機能低下（クレアチニンクリアランス（Ｃｃｒ）７０ｍＬ／分以下又は血清クレアチニン値１．５ｍｇ／ｄＬ以上）。
５．２．３．　〈ループス腎炎〉副腎皮質ホルモン剤のみでは十分な効果が認められない患者、又は副作用、合併症等により副腎皮質ホルモン剤の減量が必要な患者。
５．３．　〈関節リウマチ〉活動性の関節リウマチに対してのみ投与を考慮すること。
５．４．　〈関節リウマチ〉過去治療において非ステロイド性抗炎症剤で十分な効果が認められず、また金剤（注射用、経口用）、Ｄ－ペニシラミン、ブシラミン、ロベンザリット二ナトリウム等の抗リウマチ薬使用で十分な効果が認められなかった、又は投与中止が必要な副作用が発現した患者に限り使用すること。

〈腎移植における拒否反応の抑制〉
通常、体重１ｋｇ当り次記量を１日量として、１日１～３回に分けて経口投与する。
初期量としてミゾリビン２～３ｍｇ相当量。
維持量としてミゾリビン１～３ｍｇ相当量。
しかし、本剤の耐薬量および有効量は患者によって異なるので、最適の治療効果を得るために用量の注意深い増減が必要である。
〈原発性糸球体疾患を原因とするネフローゼ症候群、ループス腎炎〉
通常、成人１回ミゾリビンとして５０ｍｇを１日３回経口投与する。
ただし、腎機能の程度により減量等を考慮すること。
なお、本剤の使用以前に副腎皮質ホルモン剤が維持投与されている場合には、その維持用量に本剤を上乗せして用いる。症状により副腎皮質ホルモン剤の用量は適宜減量する。
〈関節リウマチ〉
通常、成人１回ミゾリビンとして５０ｍｇを１日３回経口投与する。なお、症状により適宜増減する。
ただし、腎機能の程度により減量等を考慮すること。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　〈効能共通〉本剤は主として腎臓から排泄されるため、腎機能障害患者では排泄が遅延し、骨髄機能抑制等の重篤な副作用が起こることがあるので、腎機能（血清クレアチニン値等）及び年齢、体重等を考慮し、低用量から投与を開始するなど用量に留意して、患者の状態を十分に観察しながら慎重に投与すること〔９．２．１、９．８高齢者の項、１６．５．１、１６．５．２参照〕。
７．２．　〈原発性糸球体疾患を原因とするネフローゼ症候群〉投与開始後６カ月を目標として、尿蛋白、腎機能等を定期的に測定し経過をみながら以降の投与継続の可否を検討し、１日尿蛋白量、クレアチニンクリアランス、血清総蛋白、その他臨床諸症状の経過を総合的に判定し、改善効果を認め投与を継続する場合には、以後も定期的に尿蛋白、腎機能等を測定しながら投与すること。また、原発性糸球体疾患を原因とするネフローゼ症候群で病態の急速な進展がみられる場合には、中止又は他の治療法を考慮するなどの適切な処置を行うこと（なお、従来より投与している治療薬剤は継続して併用することが望ましい）。
７．３．　〈関節リウマチ〉本剤は遅効性であり、通常、効果発現まで２～４カ月間の継続投与が必要である。ただし、関節リウマチで６カ月間継続投与しても効果があらわれない場合には、投与を中止すること（なお、従来より投与している非ステロイド性抗炎症剤は継続して併用することが望ましい）。