脊髄性筋萎縮症。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　遺伝子検査により、ＳＭＮ１遺伝子の欠失又は変異を有し、ＳＭＮ２遺伝子のコピー数が１以上であることが確認された患者に投与すること。ただし、ＳＭＮ２遺伝子のコピー数が４以上の患者については、遺伝子検査によりＳＭＮ１遺伝子の欠失又は変異を有していたとしても、臨床所見が発現する前からは投与せず、臨床所見の発現後に、本剤投与のリスクとベネフィットを考慮した上で投与の必要性を判断すること。
５．２．　ＳＭＮ２遺伝子のコピー数が１の患者及びＳＭＮ２遺伝子のコピー数が４以上の患者における有効性及び安全性は確立していないので、これらの患者に投与する場合には、本剤投与のリスクとベネフィットを考慮した上で投与を開始し、患者の状態を慎重に観察すること。
５．３．　永続的な人工呼吸が導入された患者における有効性及び安全性は確立していないので、これらの患者に投与する場合には、患者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断し、効果が認められない場合には投与を中止すること。

〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉
通常、ヌシネルセンとして、１回につき次の用量を投与する。初回投与後、２週、４週及び９週に投与し、以降４ヵ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も１～３分かけて髄腔内投与すること。
〈乳児型以外の脊髄性筋萎縮症〉
通常、ヌシネルセンとして、１回につき次の用量を投与する。初回投与後、４週及び１２週に投与し、以降６ヵ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も１～３分かけて髄腔内投与すること。
１）．　０～９０日齢：用量９．６ｍｇ、投与液量４ｍＬ。
２）．　９１～１８０日齢：用量１０．３ｍｇ、投与液量４．３ｍＬ。
３）．　１８１～３６５日齢：用量１０．８ｍｇ、投与液量４．５ｍＬ。
４）．　３６６～７３０日齢：用量１１．３ｍｇ、投与液量４．７ｍＬ。
５）．　７３１日齢～：用量１２ｍｇ、投与液量５ｍＬ。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　早産児では在胎週数を考慮して用量を調節すること〔９．７小児等の項参照〕。
７．２．　本剤の投与が予定から遅れた場合は、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、次の投与方法を参考にすること。
１）．　〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉初回投与後の２週目の投与が遅れた場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点から２週及び７週後に投与し、以降は、４ヵ月間隔で投与すること。
２）．　〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉初回投与後の４週目の投与が遅れた場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点から５週後に投与し、以降は、４ヵ月間隔で投与すること。
３）．　〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉初回投与後の９週目の投与が遅れた場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点から４ヵ月間隔で投与すること。
４）．　〈乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症〉本剤の投与間隔が４ヵ月間隔となった後に投与が遅延し、前回からの投与間隔が１６ヵ月未満の場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点からあらかじめ定められた次回投与日までの期間が２週間以上の場合は、あらかじめ定められた投与日に投与し、以降は、４ヵ月間隔で投与すること。乳児型脊髄性筋萎縮症、臨床所見は発現していないが遺伝子検査により発症が予測される脊髄性筋萎縮症で本剤の投与間隔が４ヵ月間隔となった後に投与が遅延し、前回からの投与間隔が１６ヵ月未満の場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点からあらかじめ定められた次回投与日まで２週間未満又は基点があらかじめ定められた次回投与日を過ぎている場合は、基点から２週間以上あけて投与し以降は４ヵ月間隔で投与すること。
１）．　〈乳児型以外の脊髄性筋萎縮症〉初回投与後の４週目の投与が遅れた場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点から８週後に投与し、以降は、６ヵ月間隔で投与すること。
２）．　〈乳児型以外の脊髄性筋萎縮症〉初回投与後の１２週目の投与が遅れた場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点から６ヵ月間隔で投与すること。
３）．　〈乳児型以外の脊髄性筋萎縮症〉本剤の投与間隔が６ヵ月間隔となった後に投与が遅延し、前回からの投与間隔が３６ヵ月未満の場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点からあらかじめ定められた次回投与日までの期間が４週間以上の場合は、あらかじめ定められた投与日に投与し、以降は、６ヵ月間隔で投与すること。乳児型以外の脊髄性筋萎縮症で本剤の投与間隔が６ヵ月間隔となった後に投与が遅延し、前回からの投与間隔が３６ヵ月未満の場合、「６．用法・用量」に従った用量を、可能な限り速やかに投与し、以降、その投与を基点とし、基点からあらかじめ定められた次回投与日まで４週間未満又は基点があらかじめ定められた次回投与日を過ぎている場合は、基点から４週間以上あけて投与し以降は６ヵ月間隔で投与すること。
７．３．　本剤と脊髄性筋萎縮症に対する他剤の併用について安全性及び有効性は確立していないので併用を避けること。