酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症。
（効能又は効果に関連する注意）
５．１．　乳児内臓神経型患者に対する本剤の有効性及び安全性は検討されていない。
５．２．　中枢神経系症状に対する有効性は認められていない。

通常、オリプダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）として、次の用量漸増法に従い、本剤の開始用量及びその後の用量を隔週点滴静脈内投与する。維持用量は、通常、１回体重１ｋｇあたり３ｍｇとする。
［成人患者における用量漸増法］
１）．　初回投与（初日）：０．１ｍｇ／ｋｇ。
２）．　２回目投与（２週目）：０．３ｍｇ／ｋｇ。
３）．　３回目投与（４週目）：０．３ｍｇ／ｋｇ。
４）．　４回目投与（６週目）：０．６ｍｇ／ｋｇ。
５）．　５回目投与（８週目）：０．６ｍｇ／ｋｇ。
６）．　６回目投与（１０週目）：１ｍｇ／ｋｇ。
７）．　７回目投与（１２週目）：２ｍｇ／ｋｇ。
８）．　８回目以降の投与（１４週目以降）：３ｍｇ／ｋｇ。
［小児患者における用量漸増法］
１）．　初回投与（初日）：０．０３ｍｇ／ｋｇ。
２）．　２回目投与（２週目）：０．１ｍｇ／ｋｇ。
３）．　３回目投与（４週目）：０．３ｍｇ／ｋｇ。
４）．　４回目投与（６週目）：０．３ｍｇ／ｋｇ。
５）．　５回目投与（８週目）：０．６ｍｇ／ｋｇ。
６）．　６回目投与（１０週目）：０．６ｍｇ／ｋｇ。
７）．　７回目投与（１２週目）：１ｍｇ／ｋｇ。
８）．　８回目投与（１４週目）：２ｍｇ／ｋｇ。
９）．　９回目以降の投与（１６週目以降）：３ｍｇ／ｋｇ。
（用法及び用量に関連する注意）
７．１．　Ｂｏｄｙ　ｍａｓｓ　ｉｎｄｅｘ＜ＢＭＩ＞３０を超える患者では、次の計算式で示す、ＢＭＩ３０に相当する体重を用いて投与量を決定すること。
投与量の算出に用いる体重（ｋｇ）＝３０×［身長（ｍ）］の２乗。
７．２．　初回投与時には投与前１ヵ月以内、用量漸増期間中及び休薬後の投与再開時には次回の投与前７２時間以内に肝機能検査を行うこと。また、ＡＬＴが基準範囲上限の２倍超又はＡＳＴが基準範囲上限の２倍超の場合は投与終了後７２時間以内にも肝機能検査を行うこと。投与前及び投与後のＡＬＴが初回投与前の値を超えかつ基準範囲上限を超えた又は投与前及び投与後のＡＳＴが初回投与前の値を超えかつ基準範囲上限を超えた場合は、次回投与時の減量又は休薬を検討すること〔７．４、８．３、９．３肝機能障害患者の項参照〕。
７．３．　日局注射用水で溶解し、日局生理食塩液を用いて希釈した後に投与すること。本剤の投与速度は、次を参考に、ｉｎｆｕｓｉｏｎ　ｒｅａｃｔｉｏｎが発現していないことを確認しながら投与すること〔８．２、１４．１．３、１４．１．５参照〕。
［成人患者における投与速度］
１）．　投与量０．１ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）３５分）：
①．　ステップ１：２０ｍＬ／ｈｒ（１５～２５分間）。
②．　ステップ２：６０ｍＬ／ｈｒ（１０～２０分間）。
２）．　投与量０．３～３ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）２２０分）：
①．　ステップ１：３．３３ｍＬ／ｈｒ（１５～２５分間）。
②．　ステップ２：１０ｍＬ／ｈｒ（１５～２５分間）。
③．　ステップ３：２０ｍＬ／ｈｒ（１５～２５分間）。
④．　ステップ４：３３．３３ｍＬ／ｈｒ（１５５～１６５分間）。
［小児患者における投与速度］
１）．　投与量０．０３ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）１８分）：０．１ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ。
２）．　投与量０．１ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）３５分）：
①．　ステップ１：０．１ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
②．　ステップ２：残りの投与は０．３ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ。
３）．　投与量０．３ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）６０分）：
①．　ステップ１：０．１ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
②．　ステップ２：０．３ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
③．　ステップ３：残りの投与は０．６ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ。
４）．　投与量０．６ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）８０分）、投与量１ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）１００分）、投与量２ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）１６０分）、投与量３ｍｇ／ｋｇ（投与時間（おおよその時間）２２０分）：
①．　ステップ１：０．１ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
②．　ステップ２：０．３ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
③．　ステップ３：０．６ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ（１５～２５分間）。
④．　ステップ４：残りの投与は１ｍｇ／ｋｇ／ｈｒ。
７．４．　本剤の投与予定日から３日を超えた時点で休薬とみなし、休薬後に本剤の投与を再開する場合は、［用量漸増期に休薬した場合の次回の投与量］、［維持期に休薬した場合の次回の投与量］を参考に投与すること（投与再開後は、再開後の投与日から隔週投与とすること）〔７．２参照〕。
［用量漸増期に休薬した場合の次回の投与量］
１）．　用量漸増期に１回休薬した場合の次回の投与量：忍容性が認められた最後の投与量。
２）．　用量漸増期に２回連続して休薬し、かつ０．３ｍｇ／ｋｇの投与をこれまでに受けている場合の次回の投与量：忍容性が認められた最後の投与量から１段階減量した投与量（ただし、最小用量は０．３ｍｇ／ｋｇとする）。
３）．　用量漸増期に２回以上連続して休薬し、かつ、これまでに０．３ｍｇ／ｋｇの投与を受けていない場合の次回の投与量：初回投与量。
４）．　用量漸増期に３回以上連続して休薬し、かつ０．３ｍｇ／ｋｇの投与をこれまでに受けている場合の次回の投与量：０．３ｍｇ／ｋｇ。
用量漸増期に休薬したいずれの場合でも投与再開以降は用量漸増法に従って投与すること（また、投与量が０．３ｍｇ／ｋｇ又は０．６ｍｇ／ｋｇである場合は、用量漸増法に従って当該用量を２回投与すること）。
［維持期に休薬した場合の次回の投与量］
１）．　維持期に１回休薬した場合の次回の投与量：維持用量（３ｍｇ／ｋｇ）。
２）．　維持期に２回連続して休薬した場合の次回の投与量：２ｍｇ／ｋｇで投与を再開し、その後は維持用量（３ｍｇ／ｋｇ）を投与する。
３）．　維持期に３回以上連続して休薬した場合の次回の投与量：０．３ｍｇ／ｋｇで投与を再開し、投与再開以降は用量漸増法に従って投与する（０．３ｍｇ／ｋｇ及び０．６ｍｇ／ｋｇについては当該用量を２回投与する）。