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商品名 | 会社名 | 規格 | 剤形 | 薬価 | 先発後発区分 | 標準化適応症 |
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ガラフォルドカプセル123mg | Amicus | 123mg1カプセル | カプセル剤 | 145,304.00 | 先発品(後発品なし) | ファブリー病[ミガーラスタット反応性/GLA遺伝子変異陽性] |
代謝性疾患用薬その他 > ファブリー病治療薬
ファブリー病はGLA遺伝子の変異によるα‐Gal Aの活性低下により、GL‐3等の基質が蓄積し、腎障害、心筋症、脳血管疾患等の組織障害をもたらす。特定のGLA遺伝子変異により、異常な高次構造をとる不安定なα‐Gal Aが生成することがあるが、ミガーラスタットはα‐Gal Aに対する薬理学的シャペロンとして作用し、小胞体上で特定の変異型α‐Gal Aに選択的かつ可逆的に結合してリソソームへの適切な輸送を促進する。リソソーム内では、ミガーラスタットが解離し、遊離したα‐Gal Aにより蓄積したGL‐3の分解作用を呈する。
※重大な副作用記載なし
妊婦又は妊娠している可能性のある女性→有益性投与
授乳婦→授乳しないことが望ましい
本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
腎排泄型
※該当の情報なし、または情報収集中
※該当の情報なし、または情報収集中